家族性矮小患兒存在治療需求，身材矮小易對小兒產(chǎn)生不良心理影響，提倡早診斷、早治療。臨床多采用生長激素治療，但療效相比生長激素缺乏的部分兒童較差，且治療所用的生長激素劑量偏大，但多數(shù)兒童通過治療后也可達到相對較滿意的終身高。臨床提倡早期治療，治療越早、費用越低、生長潛力越大；治療越晚、費用越高、生長潛力越小、效果越差。